Создана терапия для лечения врожденного амавроаз Лебера — igryzone.ru
Многообещающие результаты при лечении пациентов с детской слепотой продемонстрировала генная терапия.
В США опубликованы предварительные данные клинического исследования по изучению воздействия генной терапии на одну из наиболее распространённых форм врожденной слепоты. Они говорят о том, что эта методика безопасна для здоровья и способна повысить качество зрения пациентов. Исследование проводилось учеными при Университете Пенсильвании.
В ходе этой терапии рабочие копии гена GUCY2D доставлялись в глаза пациентов с серьезными нарушениями зрения, которые были спровоцированы мутациями в этом гене. Результаты исследования публикуются в iScience, оно показало, что у каждого третьего пациента, прошедшего через это лечение, отмечались некоторые улучшения аспектов зрения без серьезных побочных эффектов. В частности, у них укреплялось дневное и ночное зрение даже при относительно низких дозах генной терапии.
Ген GUCY2D кодирует около 25 генов человека, мутации которых вызывают проблемы в сетчатке, что способствует серьёзным нарушением зрения с рождения или с раннего возраста. Семейство наследственных заболеваний сетчатки известно в медицине под общим названием врожденный амавроз Лебера. Именно на его долю приходится значительная часть случаев слепоты у детей в разных странах мира.